Una nuova sperimentazione offre speranza ai bambini con un gruppo di tumori letali al cervello e al midollo spinale

La terapia a base di cellule immunitarie ingegnerizzate (CAR-T) ha ridotto i tumori cerebrali in pazienti molto giovani, ripristinato la funzione neurologica e, per uno dei pazienti partecipanti ha eliminato tutte le tracce rilevabili di un tipo di tumore cerebrale di solito considerato incurabile. Sono i risultati pubblicati sulla rivista Nature frutto di una sperimentazione clinica condotta presso la Stanford Medicine in California.

La sperimentazione rappresenta uno dei primi successi contro tumori solidi per la terapia CAR-T ed offre speranza ai bambini con un gruppo di tumori letali al cervello e al midollo spinale. La terapia ha ricevuto la designazione di terapia avanzata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, assicurando ai ricercatori l’accesso a una versione accelerata del processo di approvazione FDA.

Degli 11 partecipanti che hanno ricevuto le cellule CAR-T nella sperimentazione, nove hanno mostrato benefici, con miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia. Quattro hanno visto ridursi il volume del proprio tumore di oltre la metà, e uno di loro ha avuto una risposta completa, ovvero il tumore è scomparso dalle scansioni cerebrali. Anche se è troppo presto per affermare che sia guarito, il paziente è in buona salute quattro anni dopo la diagnosi.

“Questo tumore è una malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una terapia che può causare regressioni tumorali significative e miglioramenti clinici” sottolinea l’autrice principale dello studio, Michelle Monje. I gliomi della linea mediana diffusi, che possono crescere nel cervello o nel midollo spinale hanno un tempo di sopravvivenza medio di circa un anno e ad oggi non esistono cure. Di qui l’idea di tentare la terapia con cellule CAR-T, o cellule T con recettori chimerici antigenici, prodotte prelevando alcuni linfociti T del paziente e modificandoli per renderli in grado di legarsi a un bersaglio molecolare specifico. Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente, dove innescano una risposta immunitaria contro le cellule tumorali bersaglio.

Dal 2017, le cellule CAR-T sono approvate dalla FDA per trattare tumori del sangue, ma non hanno avuto lo stesso successo contro tumori solidi. Nello studio non solo i tumori si sono ridotti, ma la terapia ha alleviato anche gravi sintomi e disabilità associate.